تمكنت الاجهزة الصحية البريطانية من إنقاذ حياة رضيعة مصابة بمرض وراثي نادر بفضل جرعات من دواء للعلاج الجيني طور في بريطانيا.
وصارت الطفلة تيدي شو أول حالة يجرى علاجها بالعقار الجيني المسمى ليب ميلدي، الذي يعتبر أغلى ما تمت الموافقة عليه للاستخدام الطبي في أوروبا وتصل كلفة استخدامه للمريض الواحد إلى أكثر من ثلاثة ملايين دولار.
ويعمل هذا الدواء على معالجة اضطرابات وراثية عبر إصلاح المادة الوراثية المعيبة.
وتفيد التقارير بأن الطفلة تيدي شو قد ولدت حاملة للمرض الوراثي النادر والمميت المسمى "ميتاكروماتيك ليكوديستروفي"، الذي ينجم عن خلل في الجينات ويهاجم الجسم وتحديدا الجهاز العصبي.
وتم تزويد خلايا دمها على مدار عدة أشهر بنسخة جديدة صالحة للجين المعيب لاستبداله. ويعتقد الأطباء أن الفتاة التي تبلغ من العمر الآن نحو عام ونصف العام قد صارت في حال جيدة ويأملون أن يكون العلاج قد أوقف مرضها.
.jpeg)
.jpeg)